Sesja IV - Dyskusja

Szanowni państwo, bardzo dziękujemy wszystkimprelegentom za, za świetne wykłady.To są wszystko osoby, którena co dzień mają kontakt ztymi pacjentami, także tu widaćogromne doświadczenie i to jest kluczowedla prawidłowego, dla prawidłowej diagnostykii leczenia tych pacjentów.

Jak państwo widzieliście z prezentacji,diagnostyka prawidłowa amyloidozy jest bardzo trudnymprocesem.

Przede wszystkim najpierw musimy pomyślećw ogóle, że ten pacjent możemieć cechy wskazujące na amyloidozęserca.

Później ten etap dalszej diagnostyki,kolejnych badań i różnicowania również formamyloidu.

Tutaj kluczowa współpraca z hematologiem.My w Warszawskim Uniwersytecie Medycznymmamy szczęście, ponieważ mamy możliwość właśniewspółpracy z panem profesorem Jamroziakiemi z jednej strony kierujemy naszychpacjentów na konsultację hematologiczną przedpotencjalnym włączeniem pacjenta do programu lekowego,a z drugiej strony czasemteż przydajemy się w kontekście wykonaniachociażby biopsji serca i potwierdzeniano jakiej, jaki jest typ amyloidozy.

Jeśli mógłbym poprosić pana profesoraJamroziaka właśnie jak, jak twoim zdaniempowinna wyglądać taka idealna współpracapomiędzy kardiologiem a hematologiem?

Gdzie, gdzie, czy może powinniśmyprowadzić jakieś takie grupy, które konsultujątych pacjentów?Jak to widzisz?

Bardzo dziękuję za pytanie.Ja myślę, że akurat wnaszym ośrodku, Warszawskim Uniwersytecie Medycznym tawspółpraca jest bardzo dobra ija muszę powiedzieć, że ja jużmiałem taką ideę i toprzez chwilkę funkcjonowało, żeby robić takiespotkania comiesięczne, interdyscyplinarne, żeby jakbynie tylko dyskutować o konkretnych pacjentach,ale też o tym, cosię zmienia w amyloidozie, w metodach.Jakieś takie krótkie spotkania aktualizujące.

No to przez chwilę działało,ale później przestało właśnie dlatego, żetych pacjentów było mało ino wszyscy mamy też różne innezajęcia, ale ja jak mogęudzielić jakby takiej rady, która wynikapo prostu z wieloletniego doświadczenia,które no i stykania się zproblemami, które nie są łatwe,to no przede wszystkim, tak jakpowiedziałeś, my musimy pomyśleć otej chorobie.

A potem musimy wiedzieć, codalej zrobić.Czyli podstawą jest, żeby pomyślałojak najwięcej osób.Natomiast później muszą się zajmowaćjednak te osoby, które trochę tegodoświadczenia mają i mają przetarteścieżki.

Czyli ja proponuję dla innychośrodków, żeby dla kardiologów, żeby znaleźćjednak hematologa, który ma doświadczeniei chce się zajmować amyloidozą, boto dla nas jest takjak i dla państwa, to jestchoroba bardzo rzadka.

Potem, żeby opracować sobie łatwyjakby materiał czy miejsce, z któregopobieramy te biopsje, bo jednakno biopsja serca jest czasami konieczna,ale jest to procedura jednakinwazyjna i biopsja tkanki tłuszczowej jestna pewno łatwiejsza.

No i później ten, tenproces, ten etap, który jest pewnienajtrudniejszy, czyli co dalej zrobićz materiałem, bo tutaj mamy szczęście,że współpracujemy razem, że jakbymasz i my możemy dzięki naszemuzakładowi patomorfologii postawić rozpoznanie, możemyteż wysłać gdzie indziej, ale bardzoto często upada ta diagnostykawłaśnie na, na etapie diagnostyki histologicznej,bo albo są wyniki fałszywiedodatnie, albo ujemne, albo ten materiałjest przesyłany i czekamy bardzodługo na wynik.

Czyli skracając jakby moją myśl,to trzeba współpracować z konkretnymi osobami.Czyli to myślę, że niekażdy kardiolog będzie się interesował amyloidoząserca, tak jak nie każdyhematolog.Czyli jeżeli mamy ośrodek, Wymacie program z Teffamidisem, będziecie pewniemieć inne programy.Trzeba tą współpracę budować wobrębie swojego ośrodka, wciągając również innespecjalności nefrologa, neurologa.I w tym kontekście właśnierobić jakieś spotkania czy przy okazjikonferencji, czy w inny sposób,które no te więzi zacieśniają, boto jest kluczowe.Jednak to jest tak rzadkachoroba, że to doświadczenie kliniczne, tylkojeżeli ono się będzie kumulowało,to ma sens.

Świetnie.Dziękujemy bardzo.

Teraz chciałbym zapytać panią profesorKobylecką o scyntygrafię, bo jak widzimyona jest tutaj badaniem nieodzownym,koniecznym.

Czy natomiast ona znajduje jakieśzastosowanie w obserwacji pacjenta?Czy, czy w tym followupie ona się może do czegośprzydać?

Czy jesteśmy w stanie ocenićteż ilościowo jak bardzo jest zajęteserce?

Ilościowo w tej chwili niestetynie.Metody SPECTu pozwalają nam natomiastna bardzo dobrą ocenę lokalizacji złogówamyloidu właśnie dzięki zastosowaniu odpowiednichprogramów pokazujących nam w siedemnastu znanychPaństwu segmentach miejsce najintensywniejszego wychwytu.Możemy wykonywać badania no zoceną półilościową, które pozwolą nam namonitorowanie w ten sposób pacjentaw trakcie terapii. Natomiast, tak jak wspominałampodczas wykładu, niestety jeszcze znacznikiz oceną ilościową, znaczniki PET nieweszły do takiej rutynowe-- dorutynowego zastosowania, ale jest to bardzoszeroki no, pole badawczepowiedziałabym.

Ponieważ medycyna nuklearna ma bardzodużo i bardzo tworzą się noweradiofarmaceutyki, które są coraz bardziejspecyficzne i pokazują nam różnego typuprocesy patofizjologiczne organizmu.Także wszystko przed nami.W tej chwili na przykładze znaczników PET-owych stosuje się substancjestosowane do obrazowania amyloidu mózgowego.To są te same preparaty,ale tak jak wspomniałam, na raziejest to jeszcze troszkę naszaprzyszłość.

Tutaj jeszcze tak w kontynuacjimam dwa pytania.

Czy w badaniu SPECT widaćzajęcie innych narządów?

I drugie pytanie, takie bardziejpraktyczne, bo to jest często myślętakim problemem już w codziennejpracy.Jakie-- jak skierowanie powinno byćprawidłowo wypełnione?Bo to chyba jest niestetyczęstym takim, no jakimś niezrozumieniem, żekierujemy na scyntygrafię kości wsumie, a nie serca.Jak to wygląda?

Cieszę się, że pan profesorzapytał, ponieważ dla nas, chciałam wogóle podkreślić, jak ogromnie ważnajest wiedza kliniczna.

Dobrze wypisane skierowanie nie tylkona diagnostykę amyloidozy, ale także wykonujemydla Państwa drugie bardzo takiepopularne badanie PET z fluorodeoksyglukozą.Tam informacje, które Państwo zabieraciesą naprawdę kluczowe dla nas bardzoistotne dla opisu.

Więc owszem, jeżeli chodzi okod procedury i tak dalej tojest scyntygrafia kości.Natomiast no uprzejma prośba ozałączanie właściwie no takiej niewielkiej epikryzy,co było do tej poryu pacjenta wykonane.Na jakiej podstawie państwo podejrzewacietą amyloidozę?Czy były wykonane inne badaniaobrazowe?

Ponieważ jesteśmy w czasie, wktórym należy korzystać z wiedzy każdejz tych metod diagnostyki obrazoweji dopiero-- żadna z nich niema stuprocentowej czułości, swoistości, więcdopiero zestawienie wszystkich informacji daje największąkorzyść dla pacjenta.

Jeżeli chodzi o obrazowanie innychnarządów, to właściwie to jest ciekawasprawa, bo nie ma wtej chwili jednoznacznie określonego, jaki jesttak naprawdę mechanizm gromadzenia znacznikakostnego w sercu.To było zaobserwowane dosyć dawno.Przypadkowo podczas scyntygrafii kości obserwowanowłaśnie gromadzenie w sercu.Zaczęto dalszą diagnostykę i znalezionotą zależność, że to gromadzenie najczęściejdotyczy pacjentów z amyloidozą ATTR.

Nie ma jednoznacznie powiedzianego, jakijest mechanizm tego gromadzenia.Są informacje, że znaczniki łącząsię z jonami wapnia, które sąna powierzchni amyloidu, ale dokładniejednoznacznej interpretacji nie ma i niewidzimy w amyloidozie ATTR, szczególniezajęcia gromadzenia podwyższonego znacznika w innychnarządach.

Bardzo dziękuję.

Teraz jeśli mógłbym, to chciałbymdo pani doktor Katarzyny Holtzman zadaćpytanie.

Przy okazji gratulujemy, bo Kasiakilka dni temu zdała egzamin specjalizacyjnyz kardiologii nuklearnej.Także to też jest dużeosiągnięcie i super, że mamy większegrono specjalistów- W tym zakresie.

Masz też olbrzymie doświadczenie wprowadzeniu i w długotrwałej już obserwacjitych pacjentów.Jakbyś mogła powiedzieć tak zpraktyki, jakie działania niepożądane możemy utych pacjentów obserwować?Wspominałaś, że raczej one niesą, nie są częste, nie sąpoważne, ale jak to, jakto tak w praktyce wygląda?

Jeżeli-- dziękuję bardzo również zazaproszenie.Preciekawa sesja.

Jeżeli chodzi o takie praktyczneaspekty, to ja muszę powiedzieć, żenaprawdę to jest taki bardzoprzyjemny lek do stosowania i nonaprawdę my robiliśmy takie dosyćszerokie monitorowanie tych parametrów wszystkich.

To, co może się zdarzyć,to właśnie nieznaczne zaburzenie, może niecobardziej funkcji wątroby czy tychhormonów tarczycy.Natomiast to są takie łagodnerzeczy, jeżeli chodzi o taką hemodynamikęstricte serca czy parametry biochemiczne,to nie ma to wpływu.Dawkujemy lek w formie tabletek.

Długoterminowe badania może pokażą, czytam wpływa jakoś to na funkcjedługoterminowo tarczycy czy narządu wzroku,ponieważ wiemy, że ta bierze udział

w transporcie tych białek.Natomiast z takich danych, któremy posiadamy, naprawdę się wydaje, żeto jest taka terapia bardzoprzyjemna.Jako kardiolodzy wiemy, że nawetdiuretyki, które dajemy, czy inne grupyleków, zwykłe niewydolności serca mająróżne efekty hemodynamiczne.Tutaj na szczęście naprawdę taterapia jest taka przyjemna, bym powiedziała.

Bardziej złożony jest proces kwalifikacjiw trakcie leczenia i myślę, żeto, co nas zaskoczyło teżna początku--To jest jakby ta kinetykaodpowiedzi, bo spodziewaliśmy się, żegdzieś będzie widoczna bardzo szybko poprawaczy w scyntygrafii, czy wechu, czy biochemicznie.

Natomiast no to, co jestfaktycznie widoczne, to jest to zahamowanieprogresji choroby, czyli redukcja śmiertelnościponownych hospitalizacji.Natomiast tak klasy Nyha.Natomiast jeżeli chodzi o echokardiografięi, i biomarkery, i scyntygrafię, to,to bardziej jest w takimwymiarze po prostu stabilizacji.Także też to nie sąłatwe rozmowy nieraz z pacjentami, kiedyoni pytają właśnie, czy jestlepiej, a czy jest gorzej, aczy ten amyloid nie znikł.Natomiast no to trzeba poprostu powiedzieć, że hamujemy tutaj progresjęchoroby.Nie spodziewamy się, że namnagle zmaleje masa mięśnia lewej komoryalbo no też robiliśmy takilekki follow up scyntygrafii i tamteż, no nie maleje takszybko ten stopień wychwytu radioznacznika przeznawet lata obserwacji.Więc to myślę, że tojest taka troszeczkę zmiana w myśleniuo tym leczeniu.Jeżeli już jest ten naciek,to właśnie prawdopodobnie my go zahamujemy.

Natomiast pacjenci bardzo korzystają, jeżelichodzi o przeżycie i to faktycznie,jeżeli chodzi o tą ilośćhospitalizacji, bo zanim wprowadziliśmy leczenie, noto właśnie pamiętam, jak pacjencipo prostu się bardzo dekompensowali imieliśmy takich opornych pacjentów wewstrząsie z bardzo zaawansowaną niewydolnością serca,umierających bardzo szybko po rozpoznaniuamyloidozy serca, a teraz w sposóbistotny, no to się zmniejszyło.Niestety, no dalej mamy jakieśpojedyncze przypadki takiej śmiertelności, natomiast nojest to dużo mniejszy odsetekpacjentów niż kiedyś, jak pamiętam, jakta choroba była wyrokiem dlapacjentów.

Super.Dziękujemy za praktyczne uwagi.

Jeszcze do Ciebie Piotrze mampytanie.

Nie, nie uciekniesz też.Powiedz proszę jak się mająobjawy niewydolności serca na początku iten, to taka-- zaawansowanie chorobyna początku w kontekście kwalifikacji pacjentado leczenia.

Jeśli myślimy o leczeniu takimspecyficznym, czyli w Polsce, to wtym momencie tylko tafamidis, taknaprawdę to preferowani są pacjenci zwyższ-- z niższą klasą Nyha.Tak, pierwsza, druga klasa.Dlatego, że no w badaniuklinicznym w przypadku trzeciej klasy, notutaj była drobna rozbieżność dotyczącaefektu klinicznego w stosowaniu leku.

Natomiast tak czy inaczej, wszystkichtych pacjentów, którzy do nas trafiająz amyloidozą serca.Zazwyczaj są to pacjenci starsi,bardzo często współistnieje zespół kruchości, współistniejąinne choroby.Naprawdę nie tylko kardiolog jesttym lekarzem, który zajmuje się amyloidozą,lecz tych specjalistów jest więcej.Idealnie by było, gdyby kardiologbył po prostu także internistą imiał szersze spojrzenie na-- przecieżnie tylko serce jest uszkodzone, prawda?Więc wyrównanie także innych układówjest kluczowe dla tych pacjentów iuzyskanie poprawy klinicznej nie tylkojest związane z leczeniem celowanym, aletakże ogólną poprawą wszystkich układówi narządów, o ile jest onamożliwa do uzyskania, bo częstosą to pacjenci bardzo schorowani.Bardzo, bardzo dziękujemy.

Czas naszej sesji już dobiegłkońca.

Ja mam naprawdę ogromne wyrazywdzięczności dla wszystkich Państwa ekspertów, że,że poświęciliście czas dla nasi pokazaliście tutaj ogrom swojej wiedzyi doświadczenia.

I myślę, że trzy takiegłówne rzeczy z tej sesji powinniśmywyciągnąć, czyli po pierwsze, żemusimy bardzo dokładnie pacjentów no szukaćuważnie, tak można powiedzieć aktywniezajęcia serca z amyloidozą.Po drugie ta współpraca z--międzydyscyplinarna.No i trzecie odpowiednia kwalifikacjado programów czy do już danejformy leczenia, bo to ostateczniewpływa na rokowanie pacjenta, jego jakośćżycia.

Bardzo Państwu dziękujemy i jednocześniezapraszam na kolejną sesję, która będziedotyczyła kardiomiopatii przerostowej.