Raport: nowe terapie onkologiczne na świecie i w Polsce

Dominika Pawełczak

100%

Z każdym rokiem choroby nowotworowe zbierają coraz większe żniwo i chociaż trend ten widoczny jest na całym świecie, to nie wszystkie kraje obciążone są w równym stopniu. Jak podaje raport „Nowe terapie w leczeniu chorych na nowotwory”, w 2019 roku na raka zmarło o 44% więcej osób niż niemal dwie dekady wcześniej. W obliczu wzrostu zachorowalności i umieralności priorytetem staje się nie tylko opracowywanie nowych metod terapii, ale także zwiększanie ich dostępności. Jakie przełomowe leki pojawiły się w ostatnich latach na rynku i czy są one refundowane w Polsce?

Nowości w świecie onkologii

Nowe cząsteczki rejestrowane są w Europie aż o 20% rzadziej, niż w Ameryce. W ostatnich sześciu latach autoryzację FDA (ang. Food and Drug Administration) uzyskało 95 nowych preparatów przeciwnowotworowych (65 stosowanych w leczeniu guzów litych oraz 30 dedykowanym terapii nowotworów układu krwiotwórczego). Najwięcej, bo aż 16 leków, posiadało wskazania do leczenia raka płuc. Wśród nich znalazły się m.in. atezolizumab (immunoterapia anty-PD-L1) oraz ozymetrinib (inhibitor kinazy tyrozynowej związanej z receptorem EGFR). Drugie miejsce pod względem liczby nowych preparatów zajął rak piersi, a trzecie - szpiczak mnogi. W tym samym czasie EMA (European Medicines Agency) zarejestrowała 77 nowych leków, przy czym na podium znalazły się terapie dedykowane rakowi płuca (13), białaczek (11) oraz raka piersi (9).

Które spośród nowych preparatów uznać można za przełomowe? Odpowiedź na to pytanie znaleźć można w ocenie nowych cząsteczek dokonywanej w trakcie ich rejestracji przez FDA. Lekom przypisany może wtedy zostać status pierwszego w swojej klasie (first-in-class) lub przełomowego (breakthrough therapy). W latach 2013 - 2021 do grup tych zaliczone zostały 54 nowe terapie onkologiczne. W ostatnich latach na rynku pojawia się szczególnie dużo leków określanych jako przełomowe: w samym 2020 roku było ich 12, podczas gdy w 2013 był to tylko 1, a w 2014 - zaledwie 5 preparatów. Niektóre leki wyróżnione zostają w obydwu kategoriach (dotyczy to np. ibrutynibu, pembrolizumabu i palbocyklibu). Jak wygląda dostępność przełomowych terapii w Polsce? Jak wynika ze wspomnianego raportu: zostają one objęte refundacją, ale dzieje się to ze znacznym opóźnieniem.

Polska - ile czekamy na innowacyjne leczenie?

W Polsce, podobnie jak w innych krajach Europy Środkowej, obserwuje się relatywnie wyższą śmiertelność w związku z chorobami nowotworowymi. Zgodnie z tym w 2019 roku współczynnik śmiertelności z ich powodu przewyższał o 27,4% ten odnotowany w Europie Zachodniej. Obciążenie chorobami nowotworowymi mierzone za pomocą DALY (ang. disability adjusted life-years, „lata życia skorygowane niesprawnością”) jest ponadto w Polsce znacznie wyższe niż na świecie i, co gorsza, przez trzy ostatnie dekady wzrosło o ponad 22%, podczas gdy w Europie - jedynie o 3,5%. Negatywny trend dotyczył nie tylko najpowszechniejszych nowotworów, takich jak rak płuca czy jelita grubego. Na szczególną uwagę zasługuje w tym przypadku rak nerki, w odniesieniu do którego odnotowano wzrost DALY o 282%, a także nowotwory głowy i szyi (141%) oraz rak prostaty (109%).

Żeby nowa terapia pojawiła się na europejskim rynku, musi zostać zarejestrowana przez EMA. Autoryzacja taka pozwala również, aby lek stał się przedmiotem wniosku o refundację. Ile trzeba czekać, aż zostanie on nią objęty? W Polsce średnio 1278 dni od rejestracji przez EMA, przy czym mediana dla leków onkologicznych wyniosła 3,4 roku. Rekordowo szybko proces ten przebiegł w ostatnich latach dla kobimetynibu - 467 dni, oraz etezolizumabu - 468 dni. Najdłużej czekaliśmy na refundację paklitakselu w formie związanej z albuminą - niemal 3 300 dni. Nowe terapie dostępne są za pośrednictwem programów lekowych, których liczba w Polsce również systematycznie zwiększa się. Jednak, jak podkreślają autorzy raportu - statystyki te nie powinny być źródłem nadmiernego optymizmu, gdyż preparaty objęte programami lekowymi często nie są refundowane w pełnych wskazaniach.