TOP 10 ONKO: Eksperci wskazują najpilniej potrzebne leki przeciwnowotworowe

Które leki przeciwnowotworowe stanowią w Polsce priorytet refundacyjny? Na podstawie głosowania przeprowadzonego przez Modern Healthcare Institute wśród ekspertów w dziedzinie onkologii wyłonionych zostało 10 preparatów, których refundacja jest szczególnie potrzebna. 

Analiza procesu rejestracji nowych terapii przeciwnowotworowych i obejmowania ich refundacją przedstawiona została w raporcie „Nowe terapie w leczeniu chorych na nowotwory”. Dziewięciu ekspertów - członków zarządu PTOK, w tym konsultant krajowy w dziedzinie onkologii klinicznej - poproszonych zostało o wskazanie 10 leków, uporządkowanych według ich istotności. Głosy oddawane mogły być na terapie nowo zarejestrowane i dotychczas nie objęte refundacją, bądź też na nowe wskazania leków już finansowanych. W wyniku głosowania powstała lista TOP 10 ONKO, którą przedstawiamy poniżej wraz z krótką charakterystyką preparatów. Jakie leki przeciwnowotworowe szczególnie oczekiwane są przez polskich lekarzy oraz pacjentów?

1. Trastuzumab derukstekan - rak piersi  (8 wskazań, 59 pkt) 
2. Atezolizumab - rak wątrobowokomórkowy (8 wskazań, 57 pkt)
3. Atezolizumab - niedrobnokomórkowy rak płuca (7 wskazań, 54 pkt)
4. Sacituzumab govitecan - rak piersi (8 wskazań, 49 pkt)
5. Osimertinib - niedrobnokomórkowy rak płuca (7 wskazań, 47 pkt)
6. Encorafenib - rak jelita grubego (6 wskazań, 37 pkt)
7. Entrectinib - nowotwory lite z rearanżacją genu NTRK (7 wskazań, 26 pkt)
8. Larotrectinib - nowotwory lite z rearanżacją genu NTRK (7 wskazań, 23 pkt)
9. Enfortumab vedotin - rak pęcherza (4 wskazania, 21 pkt)
10. Trastuzumab emtanzyna, T-DM1 - rak piersi (3 wskazania, 11 pkt)

Priorytet: leczenie raka piersi 

Listę otwierają i zamykają preparaty zawierające trastuzumab - przeciwciało monoklonalne anty-HER2, a liderem zestawienia okazał się bezsprzecznie trastuzumab derukstekan. Przeciwciała związane są w nim za pomocą rozszczepialnego łącznika z ośmioma cząsteczkami cytostatyku - inhibitora topoizomerazy I. Dzięki takiemu połączeniu możliwe jest dostarczanie chemioterapeutyku bezpośrednio do komórek wykazujących nadekspresję receptora HER2. „To hit ostatnich miesięcy”, skomentował podczas debaty w Centrum Prasowym PAP prof. Maciej Krzakowski. „W wynikach badania rejestracyjnego tego leku redukcja ryzyka zgonu sięgała 70%, w związku z czym nie dziwi umieszczanie go przez tak wiele osób na pierwszym miejscu. Korzyść u chorych z zaawansowanym HER2-dodatnim rakiem piersi jest tutaj niewątpliwa i dotyczy wszystkich podgrup.” Obecnie lek ten wskazany jest w leczeniu pacjentów z HER2-dodatnim rakiem piersi, nieoperacyjnym lub przerzutowym, który otrzymali wcześniej co najmniej 2 schematy leczenia oparte na działaniu anty-HER2. Inny preparat zawierający trastuzumab oraz cytostatyk - trastuzumab emtanzyna (T-DM1), umiejscowiony został na przeciwnym biegunie zestawienia. Jak wyjaśnia prof. Radecka: „Tylko 2 osoby wskazały ten lek i jest on na 10 pozycji, bo jego proces refundacyjny był już bardzo zaawansowany w momencie powstawania tej listy. Punktacja jest jednak bardzo wysoka, bo wartość tego leku jest bezsprzeczna”.

Preparaty trastuzumabu to nie jedyne leki na raka piersi, które zostały wyróżnione przez ekspertów. Czwarte miejsce zajął bowiem sacituzumab govitecan - przeciwciało anty-Trop2 połączone z chemioterapeutykiem SN-38, stosowane w trójujemnym raku piersi w przypadkach, gdy nowotworu nie można usunąć operacyjnie z powodu miejscowego zaawansowania lub obecności przerzutów. Zarejestrowany jest on u pacjentów, którzy wcześniej otrzymali minimum dwa schematy leczenia ogólnoustrojowego, z czego przynajmniej jeden z powodu zaawansowanej choroby. 

Immunoterapia w nowych wskazaniach

Dwa pozostałe miejsca na podium zajął jeden lek - atezolizumab, przeciwciało monoklonalne   wiążące się z cząsteczkami PD-L1 (liganda receptora programowanej śmierci komórki typu 1). Preparat ten działa poprzez uwalnianie zahamowanej odpowiedzi immunologicznej przeciwko komórkom guza. Wśród zarejestrowanych wskazań do użycia leku znajdują się między innymi rak wątrobowokomórkowy (HCC) oraz niedrobnokomórkowy rak płuca (NDRP, leczenie pierwszej linii). Obecnie obowiązujący program lekowy nie obejmuje jednak terapii atezolizumabem pacjentów z HCC. W grupie chorych z NDRP za to lek ten refundowany jest dopiero w drugiej linii leczenia. 

Innowacyjne leki - innowacyjna diagnostyka 

Wśród nowoczesnych terapii jako priorytetowe wskazane zostały także dwa niszowe leki przeznaczone do terapii nowotworów litych z rearanżacją genu NTRK. „Według wstępnych szacunków takich chorych jest ok. 100 w całej Polsce, a więc wpływ refundacji tych leków na budżet nie jest wysoki. Jest to natomiast populacja chorych, którym nie możemy zaoferować innej, równie skutecznej, terapii”, komentuje dr. n. med. Barbara Radecka z Opolskiego Centrum Onkologii. Proces refundacyjny preparatów trwa i na tę chwilę nie wiadomo, czy refundowany będzie jeden, czy też oba leki. Dodatkowo istotny jest jeszcze inny aspekt możliwej refundacji - nowoczesne terapie wymagają nowoczesnej diagnostyki. „Refundacja tych leków prawdopodobnie wpłynęłaby na uruchomienie diagnostyki w kierunku rearanżacji genu NTRK”, dodaje specjalistka. 

Zestawienie istotne… ale niekompletne

Chociaż powstała w wyniku głosowania lista jest niewątpliwie wartościowa, to na pewno nie jest ona kompletna. Co więcej, jak przyznaje prof. Wysocki z Kliniki Onkologii Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie: „Musimy szukać możliwości wskazywania tych terapii, które są najbardziej istotne, ale i pilnować, żeby istotne terapie, które są chorym podawane, nie były im odbierane”. Część leków posiada rzeczywiście dobre perspektywy refundacyjne w najbliższych miesiącach. Znane są jednak także przypadki, w którym już dostępne terapie były wycofywane - najbliższe miesiące pokażą, czy przedstawiona lista ulegnie skróceniu, czy też będzie się wydłużać.