Nowe zasady kwalifikacji do leczenia hemofilii w programie na lata 2024–2028
Ministerstwo Zdrowia przyjęło kolejną edycję Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024–2028. Rozszerzone kryteria pozwalają na zastosowanie koncizumabu i emicizumabu w hemofilii A i B, a także rekombinowanego czynnika von Willebranda u dorosłych z typem 2 i 3 tej choroby. Wprowadzone zmiany ułatwią profilaktykę krwawień, szczególnie u pacjentów po niepowodzeniu immunotolerancji.
Moduł 5a: Koncizumab w hemofilii B
Moduł 5a rozszerza możliwości profilaktyki krwawień z użyciem koncizumabu u pacjentów z hemofilią B i inhibitorem czynnika IX. Terapię przeznaczono dla chorych od 12. roku życia, u których immunotolerancja zakończyła się niepowodzeniem lub istnieją przeciwwskazania do jej wdrożenia. Programem objęto również osoby kończące udział w badaniach klinicznych nad tym preparatem. Rozpoczęcie leczenia wymaga zgłoszenia do NCK.
Moduł 5b: Rekombinowany czynnik von Willebranda
W ramach modułu 5b udostępniono rekombinowany ludzki czynnik von Willebranda dla dorosłych pacjentów z chorobą von Willebranda typu 2 i 3. Preparat wskazany jest w leczeniu krwawień oraz profilaktyce ambulatoryjnej i szpitalnej. Dotyczy to chorych wykazujących nieskuteczność dotychczasowej terapii lub uczulenie na osoczopochodne koncentraty VWF/VIII. Kwalifikację do leczenia przeprowadza ośrodek leczenia hemofilii i Rada Programu, z wyjątkiem sytuacji nagłych.
Szersze kryteria dla emicizumabu
Nowe przepisy rozszerzają również kryteria profilaktyki emicizumabem. Obejmują one teraz pacjentów z hemofilią A z inhibitorem czynnika VIII po niepowodzeniu immunotolerancji lub z przeciwwskazaniami do takiego postępowania. Program uwzględnia ponadto chorych bez inhibitora, którzy po ukończeniu 18. roku życia przechodzą z ośrodków pediatrycznych, a także osoby po badaniach klinicznych objęte programem dostępu (PTAP). Warunkiem rozpoczęcia terapii jest zgłoszenie chorego do NCK.
Kolejna edycja programu stanowi kontynuację dotychczasowych działań Ministerstwa Zdrowia w obszarze skaz krwotocznych. Wprowadzone rozwiązania zyskały poparcie Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię, które zagłosowało za ich przyjęciem podczas posiedzeń Rady.
