Wywiad z dr n. med. Piotrem Sobierajem

Panie doktorze, jakie mamy dostępnesubstancje, które możemy wykorzystać wleczeniu celowanym w amyloidozie transtyretynowej?

Substancji do leczenia amyloidozy transtyretynowejjest całkiem sporo.Niestety problemem jest dostępność terapii.W tej chwili w Polscejest dostępny tafamidis, który jest dostępnyw ramach programu naukowego B162.

Spodziewamy się, że niedługo będziedostępny w Europie akoramidis, czyli lekz tej samej grupy.On jest zarejestrowany już doleczenia amyloidozy transtyretynowej przez FDA wubiegłym roku, w 2024, emm,spodziewamy się rejestracji do leczenia amyloidozyw przyszłym roku.Natomiast takim, który, z któregojesteśmy w stanie skorzystać, to wtym momencie jest tafamidis.

Mhm.

A jakich ekscytujących nowych metodleczenia dla tej grupy pacjentów możemyspodziewać się w przyszłości?

Tych metod jest całkiem dużo,dlatego że one się odnoszą dofizjologii i patofizjologii tak naprawdępowstawania amyloidozy serca.

Są to bardzo zaawansowane metody,leki, bo wpływają często bezpośrednio nanasz genom, więc dla mnienajbardziej ekscytującym pomysłem jest wykorzystanie możliwościedycji genów w formie monogenoweji praktycznie wykluczenie problemu z transtyretyną.

To takie największe oczekiwania.Natomiast to jest dopiero badaniepierwszej fazy, więc jeszcze długo poczekamyna wyniki i możliwość zastosowaniau ludzi.

Bardzo serdecznie dziękujemy za tęrozmowę.Dziękuję.