Profil pacjenta - młody i aktywny zawodowo mężczyzna chorujący na stwardnienie rozsiane

Opis przypadku 

30-letni mężczyzna zgłosił się na kontrolę do poradni leczenia stwardnienia rozsianego (łac. sclerosis multiplex, SM). Pacjent choruje na postać rzutowo-remisyjną SM od 10 lat. W tym czasie wystąpiły cztery rzuty choroby pod postacią drętwień połowiczych lewostronnych, zespołu móżdżkowego o niewielkim nasileniu, a także zaburzeń słuchu po stronie lewej. W 2019 r. pacjent został zakwalifikowany do programu lekowego B.29. Obecnie przyjmuje 250 mikrogramów Betaferonu podskórnie co drugi dzień. W kontrolnym badaniu MRI mózgowia nie wykazano nowych zmian demielinizacyjnych.

Badanie podmiotowe 

Pacjent zgłasza pojawienie się nowych zmian skórnych w miejscu wkłuć. Inne dolegliwości neguje. Przewlekle stosuje jedynie Betaferon. Nie zgłasza innych chorób przewlekłych. Nie pali papierosów, alkohol spożywa sporadycznie. Pacjent jest czynny zawodowo, często wyjeżdża w delegacje. Prowadzi aktywny tryb życia, uprawia wiele sportów m.in. bieganie i pływanie. Mieszka z żoną.  

Pacjent podaje, że częste wkłucia są dla niego męczące. Po dłuższej rozmowie przyznał, że przyjmuje lek nieregularnie. Ze względu na aktywny tryb życia zdarza mu się zapomnieć o przyjęciu dawki, uciążliwa jest też konieczność przygotowywania leku. Podaje również, że niekiedy celowo rezygnuje z zastrzyku ze względu na wielką niechęć do kolejnych wkłuć, co szczególnie nasiliło się, odkąd zaczęły się pojawiać zmiany skórne. 

Badanie przedmiotowe 

Pacjent w stanie ogólnym dobrym. Kontakt słowno-logiczny zachowany. Parametry życiowe HR 63/min, BP 125/70 mmHg, SpO2 97%. Nie gorączkuje. Osłuchowo obustronnie szmer pęcherzykowy. Opukowo bez zmian. Tony serca czyste, miarowe. Brzuch miękki, niebolesny, bez oporów patologicznych, perystaltyka prawidłowa. Objawy otrzewnowe ujemne. Objaw Goldflama obustronnie ujemny. Bez obrzęków obwodowych. Zakres ruchów biernych i czynnych kończyn prawidłowy.

Na skórze dolnych kwadrantów brzucha oraz ud widoczne okrągłe, dobrze odgraniczone, czerwone zmiany skórne odpowiadające miejscom podania leku. 

W badaniu neurologicznym stwierdzono nieco gorsze widzenie lewego oka (utrzymujące się od początku choroby), dyskretną ataksję, dysmetrię w kończynach dolnych, obustronny brak odruchów brzusznych, a także objawy Babińskiego i Rossolimo - dodatnie obustronnie. Poza tym bez odchyleń. 

Zalecenia

Badania laboratoryjne 

• morfologia krwi obwodowej 
• AST, ALT, GGTP 

Postępowanie farmakologiczne

Ze względu na zgłaszane problemy, zdecydowano o modyfikacji terapii. Uzgodniono z pacjentem zmianę Betaferonu na inny lek z programu B.29 - Avonex w dawce 30 mg, podawany raz w tygodniu domięśniowo. Pacjenta poinstruowano o prawidłowej technice wkłuć i zalecono wizytę kontrolną za 3 miesiące.

Podkreślono również konieczność regularnego przyjmowania leków w celu zapobiegania kolejnym rzutom choroby. Zwrócono uwagę, że nowy lek wiąże się z rzadszymi wkłuciami, nie wymaga przygotowania, a podanie domięśniowe charakteryzuje się mniejszą liczbą działań niepożądanych w postaci zmian skórnych.

Wizyta kontrolna

Po 3 miesiącach pacjent zgłosił się na wizytę kontrolną z wynikami badań laboratoryjnych. Nowa terapia odpowiada jego oczekiwaniom. Przyznaje, że nie ma problemu z przyjmowaniem leku raz w tygodniu, a liczba zmian skórnych znacząco się zmniejszyła. Neguje nowe dolegliwości. 

Badanie przedmiotowe

Pacjent w stanie ogólnym dobrym. Kontakt słowno-logiczny zachowany. Parametry życiowe: HR 61/min, BP 127/74 mmHg, SpO2 98%. W badaniu fizykalnym zauważono poprawę stanu skóry dolnych kwadrantów brzucha i ud. Poza tym bez zmian w stosunku do poprzedniej wizyty. 

Wyniki badań laboratoryjnych 

• morfologia krwi obwodowej, AST, ALT, GGTP - bez odchyleń 

Zalecenia

Pacjentowi zalecono kontynuację terapii. Ponownie przypomniano o konieczności regularnego przyjmowania leku, aby zapobiegać kolejnym rzutom choroby. Poinstruowano również o prawidłowej technice wkłuć. Zalecono wizytę kontrolną za 3 miesiące.

Komentarz

Stwardnienie rozsiane często dotyka ludzi prowadzących aktywny tryb życia. Nie bez znaczenia jest dla nich droga podania leków oraz sposób ich przygotowania, o czym warto pamiętać podczas wyboru leczenia. Do częściej wymienianych przyczyn nieprzestrzegania zaleceń lekarskich należą te związane z koniecznością wkłuć. Są to m.in. niepożądane reakcje skórne w miejscu podania leku, lęk przed nakłuciem czy związany z nim ból [2]. Na obniżenie poziomu adherencji pacjentów z SM wpływ mają ponadto:

• długi czas trwania choroby (> 5 lat),
• trudności w pozyskiwaniu informacji na temat leczenia, 
• rzadki kontakt z personelem medycznym [2]. 

W związku z tymi informacjami warto rozważać włączenie Avonexu jako leku docelowego u pacjentów, u których przewiduje się trudności z utrzymaniem ciągłości leczenia przy częstszych podażach leku, aby jak najlepiej kontrolować chorobę przy jednoczesnym zadowoleniu pacjenta z przebiegu terapii.

Pytania i odpowiedzi

Czym są leki modyfikujące przebieg choroby i dlaczego należy je przyjmować regularnie?

Leki modyfikujące przebieg choroby, w tym przypadku stwardnienia rozsianego, to substancje, które mają na celu spowolnienie progresji schorzenia i zapobieganie jego następstwom, w tym narastaniu niepełnosprawności [6]. Należą do nich m.in. interferon beta-1a (np. Avonex), interferon beta-1b, peginterferon beta-1a (np. Plegridy), octan glatirameru, fumaran dimetylu, teryflunomid, ozanimod, ponesimod czy ofatumumab [7]. Wykazano, że osoby, które regularnie przyjmują leki, mają mniejsze ryzyko rzutu choroby i hospitalizacji, a także lepszą jakość życia, w porównaniu do pacjentów, którzy nie stosują się do zaleceń lekarskich [2]. Co ważne, leki należy przyjmować, nawet jeżeli objawy ustąpiły lub mają bardzo niewielkie nasilenie. Jest to niezwykle istotne dla skutecznego hamowania postępu choroby [6].

Jak finansowane są leki modyfikujące przebieg choroby?

Terapia modyfikująca przebieg (DMT) stwardnienia rozsianego jest objęta programem lekowym B.29. Oznacza to, że pacjenci, którzy kwalifikują się do terapii, są leczeni bezpłatnie w wyznaczonych do tego placówkach. Terapię zwykle rozpoczyna się od leków I linii, a decyzję o kwalifikacji podejmuje się w oparciu o szczegółowo wyznaczone kryteria [8]. 

Czy możliwa jest zmiana jednego leku I linii na inny, z powodu dyskomfortu związanego z częstymi wkłuciami?

Zgodnie z programem lekowym B.29, zmiana leku I linii na inny, w ramach leczenia rzutowo - remisyjnej postaci SM, jest możliwa, jeżeli w opinii lekarza prowadzącego zamiana taka wiąże się z korzyścią terapeutyczną dla pacjenta. Częste wkłucia mogą prowadzić do nieregularnego przyjmowania leków, w związku z czym zmiana preparatu na np. podawany rzadziej może pozytywnie wpłynąć na efekty leczenia. Modyfikacja terapii jest również możliwa w przypadku wystąpienia działań niepożądanych m.in. zmian skórnych [7].

W jaki sposób podaje się lek Avonex?

Lek Avonex dostępny jest w formie wygodnego pena - czyli półautomatycznego wstrzykiwacza. Co ważne, preparat nie wymaga wcześniejszego przygotowania. Lek przeznaczony jest do podawania domięśniowego. Zalecanym miejscem wstrzyknięcia jest górna, zewnętrzna część uda. Miejsce wstrzyknięcia należy zmieniać co tydzień [5].

Jakie działania niepożądane mogą pojawić się w trakcie stosowania leku Avonex?

Stosowanie leku Avonex, szczególnie w początkowej fazie leczenia, może wiązać się z wystąpieniem objawów grypopodobnych. Należą do nich m.in.: bóle mięśniowe, gorączka, dreszcze, pocenie się, osłabienie, bóle głowy i nudności. Niekiedy po podaniu leku mogą pojawić się przejściowe objawy neurologiczne, które przypominają nasilenie choroby. Zdarza się również przejściowe wzmożenie napięcia mięśniowego i/lub ciężkie osłabienie mięśniowe [5]. Warto jednak dodać, że preparat Avonex jest dobrze tolerowany przez pacjentów, a jedną z jego głównych zalet jest znany, korzystny profil bezpieczeństwa [10].

Take-home message w przypadku pacjenta nieregularnie przyjmującego leki z powodu częstych nakłuć

Leczenie I linii stwardnienia rozsianego, objęte programem lekowym B.29, zazwyczaj wymaga częstych nakłuć. Związane z nimi powikłania takie jak ból, lęk czy zmiany skórne stanowią duży problem, którego konsekwencją może być nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich. W takim przypadku warto rozważyć modyfikację terapii. Co ważne, zmiana jednego leku I linii na inny jest możliwa m.in. gdy w opinii lekarza prowadzącego wiąże się to z korzyścią terapeutyczną dla pacjenta. Planując strategię leczenia, warto wziąć pod uwagę Avonex, czyli interferon beta-1a podawany domięśniowo, jedynie raz w tygodniu. Wykazano, że taki sposób podania wiąże się z lepszą adherencją pacjentów w porównaniu do leków podawanych częściej, podskórnie, a także z mniejszą liczbą zmian skórnych, co może pozytywnie wpływać na efekty leczenia.