Najdroższy lek świata na wrześniowej liście refundacyjnej

Od dziś Polska jest wśród krajów które zapewniają kompleksowe leczenie SMA. Najdroższy lek stosowany w tej chorobie od 1 września będzie refundowany z Funduszu Medycznego. O jego refundację od lat apelowali rodzice chorych dzieci i eksperci. 

– Dziś jest szczególny dzień ze względu na to, że będziemy mówili o nowoczesnych technologiach lekowych, które będą dostępne dla polskich pacjentów. Możemy je finansować dzięki współpracy z Kancelarią Prezydenta, dzięki temu, że powołaliśmy Fundusz Medyczny, który stał się źródłem finansowania innowacyjnych leków. Wprowadzamy nowoczesne technologie z Funduszu Medycznego – mówił Adam Niedzielski, minister zdrowia podczas konferencji dotyczącej finansowania nowoczesnych terapii w chorobach rzadkich ze środków Funduszu Medycznego. 

Jak podkreślił minister, od września na nowej liście leków refundowanych pojawi się 4 tys. leków. Wśród nich także najdroższy lek na świecie o nazwie Zolgensma. Jest przeznaczony dla niemowląt do 6 m. ż. i będzie podawany w wyniku stosowania programu przesiewowego. Cena jednorazowego podania leku pacjentowi jest objęta tajemnicą handlową. Rocznie na refundację rząd będzie przeznaczać ok. 300 mln zł. Rozpoczęcie refundowanej terapii Zolgensmą jest planowane jeszcze w tym roku.

– W ramach kompleksowego programu walki z SMA wprowadzamy też lek, który będzie dopełniał leczenie nusinersenem, który ze względu na trudność podawania czasami wymaga przejścia na inną formę podania, bo to jest lek podawany w tradycyjny sposób, a nie tak jak nusinersen w postaci iniekcji 

– dodał szef resortu zdrowia. 

Minister zdrowia podkreślił, że Fundusz Medyczny stał się metodą finansowania najbardziej innowacyjnych leków. Jak poinformował szef resortu zdrowia, w 2022 r. polscy pacjenci zyskali najszerszy dostęp do 84 innowacyjnych terapii – 29 w zakresie wskazań onkologicznych, 55 nieonkologicznych, w tym 32 w chorobach rzadkich.

– To dzień od kiedy możemy powiedzieć, że Polska znajduje się wśród najbardziej zaawansowanych krajów, jeśli chodzi o kompleksowe rozwiązania dla pacjentów z SMA – mówił. 

Fundusz Medyczny niesprawiedliwie atakowany

Grażyna Ignaczak-Bandych, szefowa Kancelarii Prezydenta RP podkreśliła, że to ważny dzień dla chorych.

– To też podsumowanie etapu działania Funduszu Medycznego, z którego ten najdroższy lek na świecie będzie finansowany. Negocjacje były trudne, toczyły się od dawna. Wiemy, że rodzice dzieci, pacjenci oczekiwali na tę decyzję. Fundusz Medyczny to nowe narzędzie w systemie ochrony zdrowia, powstał z inicjatywy prezydenta i wszedł w listopadzie 2020 r. Nie wszystkie jego aspekty wystartowały od razu z powodu pandemii, wojny, dziś nadrabiamy te zaległości i mamy nadzieję, że będzie realizował w pełni zadania, które przed nim stoją i wspomagał pacjentów – mówiła Grażyna Ignaczak-Bandych.

Szefowa Kancelarii Prezydenta RP przypomniała, że w ramach Funduszu w zeszłym roku ponad 7 tys. polskich pacjentów było leczonych za granicą, przekroczono też środki zaplanowane na leczenie ponadwymiarowe dzieci. Oceniła też, że Fundusz jest bardzo niesprawiedliwie atakowany. – Mamy nadzieję, że stopniowo fundusz spełni oczekiwania wszystkich i przyczyni się do lepszego dostępu pacjentów do nowoczesnego leczenia i terapii – dodał prof. Piotr Czauderna, przewodniczący Rady ds. Ochrony Zdrowia przy Prezydencie RP. Zdaniem prof. Czauderny, dzięki Funduszowi zaczynamy kompleksowo podchodzić do diagnostyki i leczenia pacjentów z SMA.

 Objęcie refundacją leku Zolgensma to historyczny dzień. Zaczęliśmy od przesiewu, wczesnego wykrywania choroby, a teraz będziemy w stanie zaoferować optymalne leczenie. Takie mechanizmy jak Fundusz działają w bogatych krajach. Polska staje się jednym z 6 krajów w Europie, które mają pełen przesiew populacji noworodków w kierunku SMA, ale też jednym z 4 krajów, które oferują kompleksowe leczenie i oferują wszystkie dziś dostępne leki  

– mówił prof. Czauderna.

Prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UCK WUM przekazała, że w Polsce jest dostęp do wszystkich trzech leków na SMA. – To szansa dla nowonarodzonych dzieci na prawidłowy rozwój. Mamy znakomite wyniki w leczeniu 810 pacjentów. Dzięki badaniom przesiewowym 39 noworodków zostało zakwalifikowanych do leczenia. Dzięki wczesnemu podaniu terapii, mają one szansę na normalne życie - uniknięcie paraliżu czy problemów z chodzeniem – mówiła.