Wyszukaj w publikacjach

15.02.2022 o 15:40
·

Nowe terapie w chorobach rzadkich – refundowane od marca

100%

Od 1 marca 2022 r. refundacją będą objęte leki stosowane w leczeniu pacjentów z mukowiscydozą, pierwotną hiperoksalurią typu 1 oraz dystrofią mięśniową Duchenne'a. 

– Udało nam się zakończyć długie negocjacje z firmą, która jest właścicielem wszystkich leków, które są wykorzystywane w mukowiscydozie. Ma ona jedyne leki przyczynowe w tej chorobie, pierwsze, które uzyskały rejestrację. Pierwsza rejestracja najnowszego leku, który jest najbardziej skuteczny – Kaftrio była w drugiej połowie 2020 r. Teraz zakończyliśmy negocjacje. Dotyczyły całego zakresu portfolio firmy. Są to trzy technologie lekowe, ukierunkowane w zależności od wieku i poszczególnych wskazań medycznych. Od marca trzy technologie lekowe będą finansowane z Funduszu Medycznego – przekazał podczas konferencji Maciej Miłkowski, wiceminister zdrowia. 

Najnowsza terapia dla chorych na mukowiscydozę będzie dostępna od 1 marca w Polsce i obejmie około 1 tys. pacjentów, a jej roczny koszt wyniesie 500 mln zł. Terapię będzie prowadzić kilkanaście ośrodków w kraju. 

Będą leczyć przyczynę, nie objawy 

Leki, które stanowią przełom w leczeniu mukowiscydozy będą dostępne dla pacjentów i poprawią jakość i długość ich życia. To bardzo ważny czas dla chorych, ich rodzin i lekarzy. Modulatory białka CFTR to leki przełomowe, to nowoczesna terapia spersonalizowana, czyli skierowana do pacjentów z określonymi mutacjami w określonym wieku, u których ta terapia będzie skuteczna. Do tej pory leczyliśmy mukowiscydozę wyłącznie objawowo, czyli leczenie polegało na zmniejszeniu objawów choroby, na leczeniu powikłań, obecnie mamy możliwość leczenia przyczynowego – mówiła dr Katarzyna Walicka – Serzysko z Centrum Leczenia Mukowiscydozy.

Zdaniem Przemysława Marszałka, przedstawiciela MukoKoalicji, jest to przełomowa technologia leczenia mukowiscydozy.

Mówimy tu o rewolucji, moim zdaniem na miarę wynalezienia insuliny. Mukowiscydozy nie widać na pierwszy rzut oka. Chorzy toną od środka, choroba upośledza pracę niemal wszystkich narządów, głównie układu oddechowego. To proces powolny, ale drastyczny i nieunikniony. Chorzy będąc w wieku 20 lat mają niewydolne płuca. Jedynym ratunkiem na wydłużenie czasu przeżycia jest rehabilitacja. Dziennie to są 3-4 godziny, a mimo to choroba nadal postępuje. Od kilku lat jest przełomowy lek, dzięki któremu gęsty śluz przestawał być gęsty. Znam osoby, które miały kwalifikację do przeszczepu, ale dzięki lekowi udało się im po 3 miesiącach powrócić do pracy – mówił Marszałek. 

Jak przekazał wiceminister Miłkowski, do refundacji od 1 marca wejdą jeszcze inne leki stosowane w chorobach rzadkich: 

Oxlumo w leczeniu chorych na pierwotną hiperoksalurię typu 1, który będzie refundowany dla wszystkich grup wiekowych.

– To jest choroba ultrarzadka, finansowana z pierwszej listy technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności – dodał Miłkowski.

Translarna - pierwsza i jedyna terapia dla pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a 

– Pacjenci z dystrofią mięśniową Duchenne'a od 2 r.ż. i z wagą powyżej 12 kg otrzymają dostęp do znanej od wielu lat technologii, do tej pory nie refundowanej – mówił wiceminister.

Zaloguj się

lub
Logujesz się na komputerze służbowym?
Nie masz konta? Zarejestruj się
Ten serwis jest chroniony przez reCAPTCHA oraz Google (Polityka prywatności oraz Regulamin reCAPTCHA).