Pierwszy pacjent z jaskrą otrzymał eksperymentalną terapię ER-100

Zatwierdzona przez FDA pierwsza faza badań klinicznych preparatu ER-100 obejmie 12 pacjentów z jaskrą. Ten pięcioletni projekt, zainicjowany w kwietniu 2026 roku, ma na celu ocenę bezpieczeństwa nowej substancji.

Zabieg przeprowadzony w Glendale stanowi pierwsze w historii podanie preparatu ER-100 człowiekowi. Terapię zastosowano do lewego oka 70-letniego mężczyzny chorującego na jaskrę. Mimo przebycia wielu wcześniejszych operacji pacjent ten zachował zaledwie około 50 procent widzenia.

Sama procedura wymagała standardowego przygotowania. Lekarz zdezynfekował pole zabiegowe jodyną i zastosował znieczulenie lidokainą. Przebieg iniekcji nadzorował prof. David Sinclair z Harvard Medical School. To właśnie on, we współpracy z Yuancheng Ryanem Lu, pracował nad formułą leku przez ponad dekadę. Przed przejściem do prób na ludziach laboratorium raportowało o obiecujących wynikach terapii u myszy oraz naczelnych.

Preparat ER-100 dostarcza komórkom instrukcje niezbędne do wytwarzania trzech czynników transkrypcyjnych. Powstałe w ten sposób białka aktywują geny, które ludzki zarodek wykorzystuje do hamowania różnicowania komórek macierzystych. Aby cząsteczki trafiły precyzyjnie do docelowych tkanek, do czynników dołączono odpowiedni fragment materiału wirusowego.

Wybór jaskry jako pierwszego celu terapeutycznego nie jest przypadkowy. Oko charakteryzuje się swoistym mechanizmem immunologicznym, który skutecznie ogranicza typową reakcję zapalną organizmu. Czyni to narząd wzroku niezwykle dogodnym obiektem do prowadzenia tego typu badań.

Za realizację badania odpowiada firma Life Biosciences, która dysponuje licencją na nową terapię. Zgodnie z przyjętym protokołem pierwsza faza kliniczna obejmie jednorazowe podanie preparatu 12 pacjentom z jaskrą.

Prace nad innowacyjnymi terapiami przyciągają ogromne środki finansowe. Już w 2013 roku współzałożyciel Google, Larry Page, rozpoczął finansowanie jednostki Calico Labs. W 2022 roku na rynku zadebiutowała firma Altos Labs. Podmiot ten dysponował imponującym kapitałem inwestycyjnym rzędu trzech miliardów dolarów, który pochodził częściowo od Jeffa Bezosa.

Równolegle w sektor biotechnologiczny angażowali się inni liderzy branży technologicznej. W tym samym czasie Brian Armstrong z Coinbase pomógł założyć spółkę NewLimit. Dyrektor OpenAI, Sam Altman, zdecydował się natomiast na inwestycję w Retro Biosciences.

„Pierwsza osoba, która dożyje tysiąca lat, prawdopodobnie już żyje.”

dr Aubrey de Grey, gerontolog biomedyczny

Zmiany demograficzne wymuszają poszukiwanie nowych rozwiązań medycznych. Szacuje się, że do 2050 roku na świecie będzie żyło blisko pół miliarda 80-latków. Zrozumienie procesów starzenia ewoluowało przez dekady. Już w latach 60. XX wieku badacze odkryli, że prawidłowe komórki dzielą się około 50 razy, zanim wejdą w fazę senescencji.

Kolejne przełomy przybliżały naukę do ingerencji w długość życia. W 1993 roku Cynthia Kenyon z Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Francisco udowodniła, że modyfikacja zaledwie jednego genu wydłuża życie nicienia Caenorhabditis elegans o połowę. Ważnym krokiem były również prace z 2005 roku, kiedy to prof. Shinya Yamanaka z Uniwersytetu w Kioto podjął próbę rozwiązania problemu dostępności materiału badawczego.

„Choć długość życia człowieka należy do największych wśród ssaków, ludzie i tak uważają ją za zbyt krótką.”

Élie Metchnikoff, immunolog