Pacjenci z miastenią apelują o szerszy dostęp do terapii biologicznych

Nowe terapie biologiczne zmieniły możliwości leczenia miastenii, ale zdaniem pacjentów i ekspertów, część chorych nadal nie może z nich skorzystać. Środowisko pacjenckie wskazuje, że obowiązujące kryteria programu lekowego nie odpowiadają rzeczywistym potrzebom osób z ciężkim przebiegiem choroby.

Miastenia jest chorobą o podłożu autoimmunologicznym, charakteryzującą się nadmierną męczliwością mięśni szkieletowych i uogólnionym osłabieniem siły mięśni. Objawy mogą dotyczyć różnych grup mięśni – zarówno kończyn górnych i dolnych, jak również mięśni gałek ocznych, powodując m.in. zaburzenia widzenia. Choroba może obejmować także mięśnie odpowiedzialne za żucie oraz mięśnie oddechowe. Szczególnie groźnym powikłaniem jest przełom miasteniczny, czyli nagłe i znaczne pogorszenie stanu chorego, podczas którego osłabienie mięśni oddechowych może doprowadzić do ciężkiej niewydolności oddechowej i stanowić bezpośrednie zagrożenie dla życia. 

W ostatnich latach dokonał się znaczący przełom terapeutyczny w leczeniu tej choroby. Pojawienie się leków biologicznych dało części pacjentów szansę na istotną poprawę kontroli choroby, ograniczenie stosowania glikokortykosteroidów i zmniejszenie ryzyka ciężkich zaostrzeń. Dostęp do tych terapii w naszym kraju pozostaje jednak ograniczony. W Polsce z miastenią żyje ponad 11,5 tys. osób, niemal jedna piąta chorych może doświadczyć przełomu miastenicznego. Tymczasem z nowoczesnych terapii dostępnych w ramach programu lekowego korzysta obecnie około 80 pacjentów, ponieważ kryteria kwalifikacji powodują, że niektórzy pacjenci, mimo istotnych wskazań klinicznych, pozostają poza systemem refundowanego leczenia.

Wprowadzenie programu, a zatem udostępnienie w pełni refundowanych, wysoce skutecznych terapii części pacjentów według skonstruowanych wówczas kryteriów włączenia i wyłączenia, było istotnym przyspieszeniem w drodze do zapewnienia możliwie najłagodniejszego przebiegu choroby. Od tego czasu, a szczególnie w ostatnich miesiącach, kształt programu podlegał bądź podlega kolejnym modyfikacjom związanym z wprowadzaniem do portfolio terapeutycznego kolejnych leków 

– wskazuje prof. Bartosz Karaszewski, konsultant krajowy w dziedzinie neurologii.

Jak podkreśla Sylwia Łukomska, prezes Stowarzyszenia Miastenia Gravis Face to Face, w programie lekowym refundowane są trzy terapie, w tym dwa leki innowacyjne. W badaniach są kolejne cząsteczki, a na najnowszej, lipcowej liście refundacyjnej znalazł się kolejny lek innowacyjny dla pacjentów z miastenią.

Problem polega na tym, że paradoksalnie dla części pacjentów ten postęp medycyny, a jednocześnie dostęp do programu lekowego, pozostaje jedynie obietnicą 

– mówi Łukomska.

Warunkiem włączenia do programu lekowego jest spełnienie szczegółowo określonych wymagań potwierdzających ciężki przebieg miastenii, w tym m.in. przebycie przełomu miastenicznego w okresie 12 miesięcy poprzedzających kwalifikację. Kryteria programu określają również wcześniejsze etapy terapii, jakie pacjent powinien przejść przed uzyskaniem dostępu do nowoczesnego leczenia – wskazują konkretne leki, ich dawki oraz czas stosowania. Jednym z wymogów jest uprzednie leczenie immunosupresyjne prowadzone przez określony okres i z zastosowaniem odpowiednich dawek. Dla części chorych taka terapia może jednak wiązać się ze znacznym ryzykiem, m.in. ze względu na wiek, choroby towarzyszące lub możliwość wystąpienia poważnych działań niepożądanych. Barierą pozostają także wymagania dokumentacyjne. Brak w dokumentacji medycznej precyzyjnych zapisów potwierdzających spełnienie wszystkich kryteriów może skutkować odmową kwalifikacji do programu, nawet gdy stan kliniczny pacjenta wskazuje na potrzebę zastosowania zaawansowanej terapii.

Zapisy programu lekowego ograniczają dostęp dla chorych, którzy wymagają wysokoskutecznego leczenia. Aby spełnić warunki włączenia do innowacyjnej terapii, chory musi być nieskutecznie leczony przynajmniej przez pół roku kortykosteroidami w dużych dawkach, przez przynajmniej rok jedną „starą” terapią immunosupresyjną i przez przynajmniej pół roku kolejną. Leczenie to musi być nieskuteczne, a dodatkowo w ciągu ostatniego roku musi wystąpić przełom miasteniczny, który oznacza stan bezpośredniego zagrożenia życia 

– podkreśla prof. Monika Adamczyk-Sowa.

Przez wiele lat podstawą leczenia miastenii pozostawały glikokortykosteroidy. Leki te nadal mają istotne znaczenie terapeutyczne, jednak ich długotrwałe stosowanie może prowadzić do licznych działań niepożądanych. Wśród możliwych powikłań wymienia się m.in. cukrzycę, osteoporozę, zwiększone ryzyko złamań, nadciśnienie tętnicze, zaćmę, jaskrę, większą podatność na infekcje, a także zaburzenia metaboliczne i zmiany związane z zespołem Cushinga.

Prof. Bartosz Karaszewski zwraca uwagę, że obecnie celem leczenia miastenii powinno być osiągnięcie minimalnej aktywności choroby przy możliwie najmniejszym obciążeniu terapią.

Program musimy zmienić, co już dyskutowałem i o co wnioskujemy, jeśli chodzi o bazową charakterystykę kliniczną pacjenta, któremu możemy włączyć leczenie biologiczne 

– mówi konsultant krajowy.

Jego zdaniem w kryteriach kwalifikacji należy uwzględnić również ryzyko powikłań wynikających z przewlekłego leczenia sterydami.

Nawet jeśli za pomocą sterydów udaje się kontrolować objawy miasteniczne, pacjenci z odpowiednio dużym ryzykiem działań niepożądanych, choćby ze względu na długość stosowania i dawkowanie, powinni mieć możliwość leczenia terapiami dostępnymi w programie 

– podkreśla.

Środowisko pacjentów apeluje o rozszerzenie programu lekowego, złagodzenie kryteriów kwalifikacji oraz zapewnienie realnego dostępu do innowacyjnych terapii biologicznych osobom, które takiego leczenia potrzebują.

Za postępem medycyny musi nadążać dostęp do terapii. Będziemy konsekwentnie zabiegać o zmianę obecnej sytuacji i wspólnie z ekspertami prowadzić dialog z Ministerstwem Zdrowia, aby potrzeby chorych znalazły odzwierciedlenie w programie lekowym. W miastenii stawką nie jest wyłącznie kontrola objawów choroby. Stawką jest możliwość normalnego życia bez powikłań 

– mówi Sylwia Łukomska.

Eksperci zgodnie wskazują, że program lekowy w miastenii jest sukcesem, ale wymaga dalszego rozwoju i należy do tych obszarów neurologii, w których potrzeba zmian jest dziś szczególnie pilna.