Substancja czynna "Agalzydaza beta"

Substancja agalzydaza beta i jest stosowana w enzymatycznej terapii zastępczej w leczeniu choroby Fabry’ego, która charakteryzuje się brakiem lub zmniejszeniem aktywności enzymu α-galaktozydazy. U pacjentów z chorobą Fabry’ego związek tłuszczowy zwany globotriaozyloceramidem (GL-3) nie jest usuwany z komórek organizmu i zaczyna gromadzić się w ścianach naczyń krwionośnych różnych narządów. Substancja agalzydaza beta jest wskazana w długotrwałej, enzymatycznej terapii zastępczej u pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem choroby Fabry’ego. Substancja agalzydaza beta jest wskazana do stosowania u dorosłych, dzieci i młodzieży w wieku 8 lat i starszych.