Substancja czynna "Rawulizumab"

Rawulizumab należy do grupy substancji określanych jako przeciwciała monoklonalne, które wiążą się ze swoistą cząsteczką docelową w organizmie. Rawulizumab opracowano tak, by wiązał się z białkiem C5 układu dopełniacza, które wchodzi w skład układu obronnego organizmu nazywanego „układem dopełniacza”. Rawulizumab stosuje się w leczeniu dorosłych pacjentów z chorobą określaną jako napadowa nocna hemoglobinuria (ang. PNH). U pacjentów z PNH układ dopełniacza jest nadmiernie aktywy i atakuje krwinki czerwone, co może prowadzić do zmniejszenia liczby krwinek (niedokrwistości), zmęczenia, trudności w funkcjonowaniu, bólu, bólu brzucha, ciemnego zabarwienia moczu, duszności, trudności w połykaniu, zaburzeń erekcji i zakrzepów krwi. Łącząc się z białkiem C5 i je blokując, lek ten może powstrzymać białka układu dopełniacza przed atakowaniem krwinek czerwonych i w ten sposób kontrolować objawy choroby.