Substancja czynna "Lumakaftor + Iwakaftor"

Substancje stosowane są w leczeniu mukowiscydozy u pacjentów w wieku 12 lat i starszych z mutacją genetyczną zwaną F508del. Mutacja ta wpływa na gen białka zwanego błonowym regulatorem przewodnictwa (ang. CFTR). Lumakaftor, zwiększa liczbę białek CFTR na powierzchni komórki. Iwakaftor zwiększa aktywność wadliwego białka CFTR. Normalizuje to transport jonów przez kanały powodując, że wydzielina jest mniej lepka.