Substancja czynna "Ataluren"

Ataluren jest stosowany w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a - choroby warunkowanej przez określoną wadę genetyczną, zaburzającą prawidłową pracę mięśni. Ataluren jest przeznaczony do stosowania u pacjentów powyżej 2 lat, którzy są w stanie chodzić. Dystrofia mięśniowa Duchenne'a to choroba warunkowana zmianami genetycznymi, które skutkują nieprawidłową budową białka zwanego dystrofiną, niezbędnego do prawidłowej pracy mięśni. Ataluren umożliwia wytwarzanie zdolnej do pracy dystrofiny i pomaga w utrzymaniu prawidłowej pracy mięśni.