Substancja czynna "alfa-glukozydaza"

Substancję alfa-glukozydazęstosuje się w leczeniu dorosłych, dzieci i młodzieży w każdym wieku, u których potwierdzono rozpoznanie choroby Pompego. U osób z chorobą Pompego występuje niedobór enzymu zwanego alfa-glukozydazą. Enzym ten ułatwia kontrolę ilości glikogenu (jednego z węglowodanów) w organizmie. Glikogen jest źródłem energii, jednak u pacjentów z chorobą Pompego glikogen występuje w nadmiernej ilości. Substancja to sztucznie otrzymywany enzym, który umożliwia uzupełnienie niedoboru naturalnego enzymu u pacjentów z chorobą Pompego.