Substancja czynna "Agalzydaza alfa"

Agalzydaza alfa jest rodzajem ludzkiego enzymu α-galaktozydazy. Wytwarzana jest poprzez aktywację genu warunkującego wytwarzanie α-galaktozydazy A w komórkach. Następnie enzym wyodrębniany jest z komórek i przygotowywany w postaci jałowego koncentratu do sporządzania roztw. do infuzji. Agalzydaza alfa stosuje się w leczeniu dorosłych pacjentów oraz młodzieży i dzieci w wieku od 7 lat z potwierdzonym rozpoznaniem choroby Fabry’ego. Jest on stosowany w długotrwałej terapii zastępczej, gdy brak enzymu lub poziom enzymu w organizmie jest mniejszy niż normalnie, tak jak ma to miejsce w chorobie Fabry’ego. Po 6-miesięcznym leczeniu substancja agalzydaza alfa znacznie zmniejszał ból u pacjentów w porównaniu do pacjentów otrzymujących placebo (imitacja leku). W porównaniu do pacjentów otrzymujących placebo, substancja agalzydaza alfa zmniejszała masę lewej komory serca u pacjentów leczonych. Te wyniki sugerują, że objawy choroby ulegają złagodzeniu lub choroba staje się stabilna.