Substancja czynna "Fenylomaślan sodu"

Fenylomaślan sodu stosuje się w leczeniu pacjentów z zaburzeniami cyklu mocznikowego. Pacjenci ci nie są w stanie pozbyć się z organizmu odpadów azotowych, ponieważ występuje u nich niedobór enzymów znajdujących się zwykle w wątrobie. W organizmie odpady azotowe występują w formie amoniaku, który jest szczególnie toksyczny dla mózgu. Fenylomaślan sodu stosuje się u pacjentów z niedoborem jednego z następujących enzymów: syntetaza karbamylofosforanowa, transkarbamylaza ornitynowa lub syntetaza argininobursztynianu. Fenylomaślan sodu stosuje się u pacjentów z następującymi postaciami choroby: „wczesna” choroba u niemowląt, które wykazują całkowity brak jednego lub większej ilości ww. enzymów w ciągu 1-szego m-ca życia; „późna” choroba u pacjentów, u których po ukończeniu 1-szego m-ca życia występuje częściowy niedobór enzymu i u których doszło do uszkodzenia mózgu wskutek wysokiego poziomu amoniaku we krwi.