Substancja czynna "Ponatinyb"

Ponatinyb stosowany jest w leczeniu dorosłych pacjentów z następującymi typami białaczki, u których stosowanie innych leków nie przynosi już korzyści lub którzy mają pewną różnicę genetyczną, znaną jako mutacja T315I: przewlekła białaczka szpikowa (CML): nowotwór krwi, wiążący się z nadmierną liczbą białych krwinek we krwi i szpiku kostnym (miejscu, w którym wytwarzana jest krew); ostra białaczka limfoblastyczna z obecnością chromosomu Filadelfia (Ph+ ALL): typ białaczki wiążący się z nadmierną liczbą niedojrzałych białych krwinek we krwi i szpiku kostnym wytwarzającym krew. W tym typie białaczki część DNA (materiału genetycznego) może zostać przekształcona w nieprawidłowy chromosom, zwany chromosomem Filadelfia. Ponatinyb należy do grupy substancji zwanych inhibitorami kinazy tyrozynowej. U pacjentów z CML i Ph+ ALL zmiany w obrębie DNA powodują powstanie sygnału, który powoduje, że organizm produkuje nieprawidłowe białe krwinki. Ponatinyb hamuje ten sygnał i tym samym zatrzymuje produkcję tych komórek.